FDA批准了BeyondSpring关于普那布林在预防化疗引起的中性粒细胞减少症中的注册临床试验申请

2017年1月24日-纽约-BeyondSpring药业是一家致力于开发癌症的创新型肿瘤免疫疗法的临床阶段的生物制药公司。该公司今天宣布，美国食品药品管理局（FDA）批准了其主要创新药物普那布林在预防化疗引起的中心粒细胞减少症中的2/3期注册临床试验申请。

“试验主要终点是多西他赛化疗第一周期中治疗的患者，在随机使用普那布林或培菲格司亭（Neulasta®，Amgen Inc.）之后的严重中性粒细胞减少症的持续时间。预计将有约200名患者入组，”BeyondSpring中性粒细胞减少症注册性试验的主要研究员、斯坦福大学医学博士Douglas Blayney说道，“试验设计基于肺癌2期试验的统计学显著性数据，预计约需200名化疗患者。普那布林在世界范围内有改善癌症患者治疗的巨大潜力。

普那布林是一种具有免疫增强作用和抗癌活性的新型小分子，可在接受化疗一小时后静脉输注给药，有望成为现行化疗引发的中性粒细胞减少症的标准治疗药物G-CSF的安全、低廉、便捷的替代物，且副作用（骨痛）更少、安全性更佳。G-CSF产品说明规定化疗后24小时施用（次日给药），此时已发生对中性粒细胞的显著损伤，而普那布林则能当日给药。最近在ASH上展示的数据还表明，普那布林减少了与多西他赛引发的中性白细胞减少症相关的不良临床结果，包括感染、败血症、住院和多西他赛的剂量下调。

“漂亮的2期临床数据保证了申请的高效，从概念性想法的提出到FDA批准注册临床申请，我们只用了6个月。” BeyondSpring首席医疗官Ramon Mohanlal博士补充道，“美国FDA接受BeyondSpring临床申请的情况证实了FDA就与BeyondSpring合作促进严重的、危及生命的疾病（如化疗引起的中性粒细胞减少症）的新疗法的承诺。这也说明了BeyondSpring强大高效的规划和执行的能力。

中性粒细胞减少症即免疫系统中的关键组成——中性粒细胞（白细胞的一种）遭到破坏，是化疗的常见副作用。中性粒细胞是患者抗感染的第一道防线，严重（4级）中性粒细胞减少症（血液中中性粒细胞浓度异常低）的患者更易罹患严重的细菌、病毒和真感染以及败血症，需要住院治疗。

化疗引起的严重中性粒细胞减少症伴随发热、感染以及高达18%的死亡率，每年有超过60,000名患者因此住院。当发生严重的中性粒细胞减少症时，必须减少或中断化疗给药治疗，直到中性粒细胞计数回升。这种减少或中断治疗导致患者只能接受次优化疗。

“FDA批准了BeyondSpring的普那布林在预防化疗引起的中心粒细胞减少症中的注册临床试验申请是公司一个重要里程碑，”BeyondSpring首席执行官黄岚博士总结到：“这个机会让公司有能力为投资者提供高效丰厚的回报。这背后有一支奉献、努力的团队，致力于开发创新的癌症治疗，以解决全球未满足的医疗需求。我们多年来储备了丰富的普那布林数据，普那布林也已进入非小细胞肺癌3期临床。癌症患者亟需有效、低廉、安全、便捷的治疗选择，普那布林有望突破这些挑战。”

关于BeyondSpring

BeyondSpring制药有限公司是一家致力于新型癌症治疗药物开发的临床阶段的生物制药公司，拥有自主研发和与Fred Hutchinson 癌症研究中心以及华盛顿大学合作的强大平台。公司现已将其主要药物普那布林作为直接抗癌药物治疗非小细胞肺癌推进到3期临床试验，还在计划同时推进普那布林预防化疗引发的中性粒细胞减少症的2/3期注册临床试验。BeyondSpring的管理团队总计上市30多种药物。

关于普那布林

普那布林是一种新型多靶点小分子免疫增强药物，能够靶向肿瘤血管并激活JNK以诱导癌细胞凋亡。

以下为BioSpace原文报道：