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AI Therapeutics 公布两个管线的重大临床试验进展
01-17,2020

AI Therapeutics是一家致力于研究癌症及罕见病新药的企业,是仙瞳资本2016年布局投资的海外项目。

AI Therapeutics 是一家处于临床阶段的生物制药公司,该公司名称意思是人工智能(Artificial Intelligence, AI)指导药物开发。公司创建了一个主要基于遗传学数据的人工智能药物开发平台Guardian Angel™,与常见的基于蛋白晶体结构的人工智能平台非常不同。Guardian Angel™高效地匹配药物与新适应症,开发出四个临床资产。最近,AI Therapeutics公布了两个临床管线的临床数据重大进展。


LAM-001
LAM-001是世界上第一个在临床试验中研究的雷帕霉素吸入剂型。通过低剂量吸入肺部,LAM-001能够提供有效剂量的雷帕霉素,同时最小化口服雷帕霉素观察到的全身副作用。LAM-001 已经在患有淋巴管平滑肌瘤病(lymphangioleiomyomatosis,LAM疾病)的患者中完成了临床I/II期试验。诺丁汉大学呼吸医学教授Simon Johnson博士说:“LAM-001可能为患有LAM的女性提供一个稳定肺功能并减少口服雷帕霉素相关副作用的治疗机会。”加州大学圣地亚哥分校医学院医学教授、荣誉退休教授、肺科和重症监护医学部前主任Lewis Rubin博士补充了LAM-001治疗另一个适应症的可能:“我也看到了LAM-001作为治疗肺动脉高压(PAH)的一种新的机制途径的巨大潜力,因为雷帕霉素对肺动脉高压发病机制的两条通路 -- 哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)和骨形成蛋白II型受体(BMPR2)都有效果。”LAM-001在美国获得治疗LAM和PAH的孤儿药资格认定,在欧洲也获得了治疗LAM的孤儿药资格认定。
AI Therapeutics正在寻找一个具有商业专长的合作伙伴,以推进LAM-001在LAM的注册试验和PAH的II期试验。
 
LAM-004
LAM-004是一种专为面部血管纤维瘤和其他皮肤病患者使用的外用雷帕霉素制剂。LAM-004已经完成了面部血管纤维瘤患者的I期临床试验。该药物展示出初步的疗效证据并且表现出良好的耐受性。除了自有专利外,AI Therapeutics已经从密歇根大学和德克萨斯大学获得了关键专利许可。从德克萨斯大学引进的II期临床数据发表在《JAMA Dermatology》杂志上。数据显示,在面部血管纤维瘤患者中进行的大型、随机、安慰剂对照试验中,外用雷帕霉素具有良好的安全性和疗效。休斯顿德克萨斯大学健康科学中心儿科教授Mary Kay Koenig博士表示,“外用雷帕霉素药物治疗面部血管纤维瘤仍具有极大的未满足医疗需求。AI Therapeutics拥有如何最好地研制开发、并成功用于治疗面部血管纤维瘤的外用雷帕霉素的最全面知识体系”。LAM-004获得了美国治疗面部血管纤维瘤的孤儿药资格认定。
AI Therapeutics 正在寻找一个具有商业专长的合作伙伴,以推进LAM-004用于面部血管纤维瘤和其他皮肤适应症。

关于AI Therapeutics
AI Therapeutics是由耶鲁大学著名遗传学家创立,已经建立了一个最先进的深度学习平台Guardian Angel™,它综合了药物和疾病的公共和公司建立的专有遗传学数据,并为公司的新化学实体库找到了新的适应症。在Guardian Angel™人工智能算法平台的帮助下,公司开发了四种候选药物,均进入临床阶段,包括治疗癌症的药物、最有希望治疗ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症)的候选药物,以及应用于长寿的药物。
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