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喜鹊医药治疗肌萎缩侧索硬化症1类化学创新药物硝酮嗪获批临床研究
07-01,2020

广州喜鹊医药有限公司(简称“喜鹊医药”)治疗罕见病肌萎缩侧索硬化症 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 1类新药硝酮嗪于2020年6月19日获得中国国家药品监督管理局(NMPA)临床研究批件(CXHL2000168),即将开展II期临床研究。


喜鹊医药创始人、总经理王玉强博士表示,“1类化学创新药物硝酮嗪治疗ALS获批临床研究,是喜鹊医药继获得1类化学创新药物MN-08治疗特发性肺动脉高压后开拓罕见病治疗领域的又一重要里程碑。在ALS动物模型中,硝酮嗪显著增加动物肌力,改善疾病引起的运动障碍,有效延缓疾病进展,疗效优于仅有的两个上市药物利鲁唑和依达拉奉,具有成为新一代治疗ALS药物的潜力”。


硝酮嗪是喜鹊医药从暨南大学独家转让的1类化学创新药物,具有独特的作用机理。硝酮嗪高效清除自由基,保护线粒体功能,增加ATP产生,恢复细胞活力。


关于肌萎缩侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症 (ALS),俗称“渐冻人症”,是一种以脑和脊髓运动神经元的进行性退化为特征的致死性神经退行性疾病。ALS是一种罕见病,该病进展迅速、平均生存期仅约为3-5年,90%的患者在发病5年内死亡,被称为“不是癌症中的绝症”,给家庭和社会带来极大的经济和心理负担。目前仅有利鲁唑和依达拉奉被批准用于ALS治疗,这两种药物临床疗效有限,只能在发病早期缓解病征,远远不能满足临床需求。因此,迫切需要开发安全有效的治疗ALS创新药物。


关于喜鹊医药

喜鹊医药2011年成立于广州,是一家临床阶段的First-in-Class “全球新” 药物研究开发公司,专注于市场潜力大、临床需求尚未得到有效满足的心脑血管和线粒体疾病创新治疗药物的研究开发。依托其独特的新药创制平台,喜鹊医药在脑卒中、糖尿病肾病、痴呆症、帕金森病、肺动脉高压和青光眼等领域进行了深度布局,其中硝酮嗪治疗急性缺血性脑卒中和治疗糖尿病肾病项目分别正在进行II期临床研究,硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症项目即将开展II期临床研究,MN-08治疗罕见病肺动脉高压正在开展I期临床研究,其他项目正在积极推进

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